Conclusion

Que peut-on en conclure ?

La maladie des enfants bulles reste une maladie rare dont des mystères restent à élucider.

Deux traitements sont alors mis à disposition :

La greffe de moelle osseuse est une méthode thérapeutique reconnue, efficace mais très contraignante du fait du nombre de donneur car rares sont les donneurs compatibles, même les membres de la famille ne sont pas assurés d'en être un.

La thérapie génique qui est toujours en phase d'essais mais dans la bonne voie. En effet celle-ci s'est améliorée au cours des dernières années. Ce ne sont plus les globules sanguins, mais les cellules souches du patient qui subissent des modifications génétiques et sont réintroduites dans l'organisme par perfusion sanguine. L'avantage de ce nouveau type de traitement est qu'il permet de rétablir durablement le système immunitaire de l'enfant.